基因靶向是什麼意思

基因靶向（Gene targeting）是一種分子生物學技術，它允許科學家修改特定基因在活體生物體中的序列。這種技術通常用於研究基因的功能，以及開發治療遺傳性疾病的新療法。

基因靶向的基本原理是利用同源重組（Homologous recombination）過程，將一段外源DNA序列精確地插入到目標基因的特定位置。這個過程通常涉及以下步驟：

設計靶向載體：科學家會設計一個包含目標基因部分序列的DNA片段，這個片段通常被稱為「靶向載體」或「基因打靶載體」。這個載體還包括一個選擇性標記，如抗性基因，用於篩選成功整合了載體的細胞。
引入靶向載體：靶向載體被引入到細胞中，通常通過顯微注射、病毒載體或其他基因轉移技術。
同源重組：靶向載體與細胞中的目標基因進行同源重組，這是一種自然發生的DNA修復過程，其中載體的序列可以替換細胞中的相應基因序列。
篩選重組細胞：通過選擇性標記，科學家可以篩選出那些成功進行了同源重組的細胞。這些細胞現在包含了修改後的基因。
傳遞給後代：如果基因靶向發生在生殖細胞中，那麼修改後的基因可以傳遞給後代，從而產生基因敲除（Knockout）或基因敲入（Knockin）的動物模型。

基因靶向技術在遺傳學研究中非常有用，因為它允許科學家精確地研究特定基因的功能，以及探索基因突變與疾病之間的關係。此外，它也為開發基於基因的療法提供了可能性，例如通過基因靶向技術修復致病基因的突變，以治療遺傳性疾病。